یکی از روش ها و راهکارهایی که محققان با بهره گیری از آن به درمان انواع بیماری های ژنتیکی و ارثی که به صورت مادرزادی انتقال یافته می پردازند استفاده از تکنیک ژن درمانی می باشد که با کمک آن نقص ژنتیکی ایجاد کننده بیماری را شناسایی و به رفع مشکل می پردازند. از این رو تصمیم داریم در این مطلب به بررسی و نحوه اجرای این نوع روش درمانی به جهت آگاهی شما عزیزان بپردازیم.
مفهوم ژن درمانی
به طور کلی می توان گفت یک نوع تکنیک آزمایشگاهی که با وارد نمودن یک ژن به درون یک سلول با قصد انجام نقش بهبود پذیری و تاثیرگذاری بر روی آن صورت می گیرد ژن درمانی گفته می شود. هدف از این شیوه درمانی بهبودی و تامین سلامتی بیمار از راه اصلاح فنوتیپ جهش یافته می باشد.
با وجود این که این روش درمانی برای برخی از بیماری ها همچون تالاسمی، هموفیلی و مشکلات نقص ایمنی در بدن گزینه مناسب و امید بخشی به شمار می رود اما باید گفت که روشی پرخطر بوده و برای مطمئن شدن از درصد ایمنی و تاثیرگذاری آن هنوز تحت بررسی می باشد. این روش در حال حاضر تنها برای بیماری هایی مورد استفاده قرار می گیرد که هیچ راه درمانی دیگری ندارند.
نحوه انجام و عملکرد این روش
ژنتیک درمانی به منظور جبران کردن ژن های غیرعادی یا ایجاد یک نوع پروتئین مفید برای وارد شدن ماده ژنتیک به سلول ها طراحی یافته است. در صورتی که ژن جهش یافته موجب ایجاد ناصحیح و یا عدم به وجود آمدن یک پروتئین حیاتی گردد این تکنیک می تواند نسخه ای طبیعی از ژن را برای بررسی کارکرد آن پروتئین وارد سلول نماید. ژنی که به طور مستقیم به درون سلول ورود پیدا کند اغلب بدون عملکرد خواهد بود. برعکس آن حاملی که وکتور نامیده می شود به روش ژنتیکی مهندسی شده است تا ژن ها را منتقل نماید.
وکتور ممکن است به صورت تزریقی یا به شکل داخل وریدی به طور مستقیم به بافت خاصی در بدن ورود پیدا کند یعنی محلی که به وسیله سلول های مخصوصی برداشته شود. همینطور نمونه ای از سلول های بیمار می تواند جداسازی گردد و در آزمایشگاه در برابر وکتورها قرار گرفته شود. سلول هایی که دارای وکتور باشند به بدن فرد بیمار برگشت داده می شوند. در صورتی که این روش با موفقیت رو به رو باشد منتقل کردن ژن تازه از طریق وکتور سبب ایجاد نوعی پروتئین فعال خواهد شد.
شرایط مورد نیاز برای اجرای روش
- بررسی موقعیت ژنی درگیر یا در حد امکان پایه بیوشیمیایی اختلال ایجاد شده
- بخش های کنترل کننده مناسب برای ژن منتقل شده
- درصد بسیار مهم و تاثیرگذار در بیماری و درصد مطلوب خطر
- یک نوع سلول هدف خوب با نیمه عمر تقریبا زیاد یا توانایی همانند سازی مناسب در درون بدن
- مفید بودن به نسبت روش های درمانی دیگر
- شناخت لازم از پایه مولکولی بیماری موردنظر
- داده های کافی از تحقیقات سلول های کشت داده شده
ویژگی های ژن منتقل شده
یک ژن منتقل شده اغلب از یک نوع DNA مکمل تحت کنترل مداوم پیشبردی که امکان دارد تنها بخاطر پیشبرد نرمال ژن نباشد به وجود آمده باشد. اجزای تنظیم کننده بایستی به گونه ای انتخاب گردند که ژن در میزان مناسب در سلول های هدف رونویسی گردند و در صورت نیاز به پیغام های تنظیم کننده حیاتی جواب بدهند.
ویژگی های سلول هدف
از جمله موضوعات مهم در انتخاب سلول هدف مطلوب این است که دارای نیمه عمر زیاد و مهارت همانند سازی قابل توجهی باشد تا تاثیر زیستی انتقال ژن دارای ماندگاری لازم باشد. سلول های هدف مناسب، سلول های بنیادی و یا سلول های اجدادی با توانایی همانند سازی در سطح بالایی می شوند که از آن ها می توان به سلول های بنیادی مغز استخوان اشاره داشت. سلول هدف بایستی پروتئین ها یا لیگاندهای دیگر موردنیاز برای عملکرد زیستی را تامین نماید.
انواع روش های مختلف ژنتیک درمانی
در ادامه روش های گوناگون این تکنیک درمانی را شرح داده ایم.
شیوه اول :
وارد کردن یک ژن به درون سلول های کشت داده شده از بیمار در بیرون از بدن و بعد وارد کردن سلول ها به بدن فرد بیمار بعد از منتقل کردن ژن از جمله روش های این نوع تکنیک به شمار می رود.
شیوه دوم :
در این روش تزریق ژن به شکل مستقیم به درون بافت یا مایع خارج سلولی مدنظر از راه ناقل های ویروسی و غیر ویروسی صورت می گیرد. تکنولوژی ناقل های غیر ویروسی در حال حاضر مراحل مقدماتی و اولیه را طی می کند.
انواع مزایا و کاربردها
تعداد بسیاری از ناهنجاری های تک ژنی، انتخاب های بالقوه برای اصلاح نمودن از این روش می باشند. این موارد مشتمل بر مشکلات خون سازی همچون هموفیلی، تالاسمی، انواع مختلف کمبود ایمنی، بسیاری از بیماری های خاص انسان ناشی از قادر نبودن بدن در تولید پروتئین ویژه ای به وجود می آید که اغلب درون بافت یا عضو خاصی یا داخل مایعات بدن همچون خون رخ می دهد و این موضوع می تواند موجب بیماری جدی تری گردد که در کل زندگی فرد با او همراه خواهد شد.
با روی کار آمدن ژنتیک درمانی امیدهای جدیدی برای این گونه بیماران تامین گردید. در این روش در واقع خود پروتئین مورد استفاده قرار نمی گیرد بلکه ژن آن پروتئین را به فرد بیمار انتقال می دهند. به گونه ای که این ژن به داخل سلول های بدن ورود پیدا کرده و آن ها را به کارخانه های کوچکی مبدل ساخته که پروتئین مورد احتیاج بیمار را تا زمان زیادی برایش تولید می کند. همینطور محققان امروزه با کمک این روش به بهبودی انواع سرطان پرداخته اند چرا که بعضی از ژن ها موجب می شود که سلول های سرطانی پروتئین مخصوصی را بیان نمایند که به داروها حساسیت نشان داده یا بوسیله سلول های ایمنی بهتر تشخیص داده شود. این تکنیک موجب می شود که شیمی درمانی یا واکنش ایمنی خود بیمار تاثیرگذار تر باشد.
عوارض جانبی
- امکان دارد که از بین بردن پیوستگی یک ژن مهم را از بین ببرند.
- بیمار ممکن است که عکس العمل نادرستی به ناقل یا ژن منتقل شده نشان دهد.
- ژن منتقل شده در DNA فرد بیمار جا گرفته می شود و پروتوانکوژنی را فعال نموده و یا ژن سرکوب کننده تومور را به صورت غیرفعال در می آورد که سبب حالت بدخیمی می شود.
در این مطلب طریقه عملکرد و اجرای ژن درمانی و کاربردها و مشکلات ناشی از آن را به طور کامل شرح دادیم که امیدواریم نهایت استفاده را از آن برده باشید.
منبع : آرگا
